5ème Journée des maladies rares à Casablanca le 24 février

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Dr MOUSSAYER KHADIJA– Spécialiste en médecine interne et en Gériatrie en libéral à Casablanca. Présidente de l’Alliance Maladies Rares Maroc (AMRM)

Les maladies rares se définissent comme des affections qui touchent moins d’une personne sur 2000. Néanmoins, leur nombre important, plus de 8000 pathologies déjà recensées font que le nombre total de patients dépasse souvent le nombre de malades atteints de cancer. Plus de 350 millions de personnes dans le monde souffrent de ces pathologies.
Une personne sur 20 est concernée soit pour le Maroc 3 million de patients atteints par une de ces pathologies. Ces maladies sont souvent chroniques, évolutives et en général graves. Leur expression est extrêmement diverse : neuromusculaires, métaboliques, infectieuses, immunes, cancéreuses.

La journée Internationale des Maladies Rares (Rare Diseases Day) est organisée chaque année le dernier jour de février, dans plus de 90 pays. L’objectif principal de cette journée est de sensibiliser sur les maladies rares et leur impact sur la vie des personnes concernées. A cette occasion, l’ALLIANCE DES MALADIES RARES AU MAROC va organiser sa propre “Journée des Maladies Rares”, le 24 février 2024 à Casablanca dans l’hôtel Marriot. Elle le fera en partenariat avec les laboratoires Sanofi et L’Association Marocaine de Biologie Médicale (AMBM). M. Aziz DAOUDA animera la journée, notamment lors des débats avec le public et la presse.

UN PANORAMA TRES LARGE ET PARFOIS DEROUTANT DE MALADIES RARES

Extrêmement diverses – neuromusculaires, métaboliques, infectieuses, immunes, cancéreuses …-, 80% de ces maladies ont une origine génétique.  3 maladies sur 4 se déclenchent dans l’enfance mais certaines attendent 30, 40 ou 50 ans avant de se déclarer.  Elles empêchent  de : voir (rétinites), respirer (mucoviscidose), résister aux infections (déficits immunitaires), coaguler normalement le sang (hémophilie),  grandir et développer une puberté normale (syndrome de Turner : absence ou anomalie chez une fille d’un des 2 chromosomes sexuels féminin X)… D’autres provoquent : un vieillissement accéléré (progéria, 100 cas dans le monde) ; des fractures à répétition (maladie des os de verre) ; une transformation des muscles en os (maladie de l’homme de pierre, 2 500 cas dans le monde) ; une démarche incertaine, la mémoire hésitante, des comportements parfois ” inappropriés par rapport aux convenances sociales” et des difficultés à contrôler la vessie (hydrocéphalie à pression normale : accumulation du liquide céphalo-rachidien dans le cerveau, après 60 ans) ; une anémie par anomalie de globules rouges (bêta-thalassémie) ; une sclérose cérébrale et une paralysie progressive de toutes les fonctions (leucodystrophie) … ou encore des mouvements incontrôlables et  un affaiblissement intellectuel allant jusqu’à la démence (maladie de Huntington).

Le parcours thérapeutique est souvent chaotique pour les malades. Ils ont souvent des difficultés à obtenir le bon diagnostic d’où des retards parfois dramatiques à être prises en charge. Et pourtant, s’il n’existe pas de traitement curatif pour la plupart d’entre de ces affections, des soins appropriés peuvent permettre de « vivre avec une maladie rare ».

DES PRIORITES A METTRE EN ŒUVRE AU MAROC

Les personnes atteintes de maladies rares posent au Maroc d’innombrables problèmes notamment au niveau du diagnostic et de la prise en charge. Elles souffrent en outre d’un manque d’information, d’absence de centres de référence et de compétence ainsi que de dépistage néonatal systématique pour tous les nouveau-nés. Elles souffrent également d’absence de couverture médicale universelle et de non disponibilité de certains médicaments, ce qui complique davantage leur prise en charge.

L’Alliance des Maladies Rares au Maroc (AMRM), a   trois REVENDICATIONS PRINCIPALES visant à :

– Donner rapidement le statut d’affection de longue durée (ALD) à un grand nombre de maladies rares et en particulier d’abord aux plus couteuses ; cela garantirait ainsi une prise en charge et un remboursement systématiques des soins à 100 % de la base de référence sécurité sociale ; on rappellera que, pour le moment, nombre de patients sont confrontés à des problèmes de remboursement car ils ne peuvent bénéficier que d’un remboursement dérogatoire au cas par cas, devant être renouvelé continuellement et avec le risque d’une suspension à tout moment ;

Mettre en place un statut de « médicament orphelin » pour les thérapeutiques employées dans les maladies rares offrant notamment un accès plus rapide au marché en raccourcissant les délais d’autorisation de mise sur le marché (AMM) ; il pourrait être envisagé aussi de les dispenser de certaines taxes et impôts et de leur garantir une exclusivité commerciale sur une certaine période ; en contrepartie de ces avantages, les pouvoirs publics devraient pouvoir s’attacher à négocier des réductions de prix sur les médicaments  les plus chers (certains sont d’un montant de plusieurs millions de dirhams !) ;

– Instaurer un dépistage néonatal systématique visant à détecter des maladies rares sévères d’origine génétique, généralement chez les bébés : il s’agit notamment de la phénylcétonurie, l’hypothyroïdie congénitale, l’hyperplasie congénitale des surrénales, la mucoviscidose et l’hémoglobinopathie.

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