Dr MOUSSAYER KHADIJA<\/strong>– Sp\u00e9cialiste en m\u00e9decine interne et en G\u00e9riatrie en lib\u00e9ral \u00e0 Casablanca. Pr\u00e9sidente de l\u2019Alliance Maladies Rares Maroc (AMRM) <\/strong><\/p>\n\n\n\n
Les maladies rares se d\u00e9finissent comme des affections qui touchent moins d\u2019une personne sur 2000. N\u00e9anmoins, leur nombre important, plus de 8000 pathologies d\u00e9j\u00e0 recens\u00e9es font que le nombre total de patients d\u00e9passe souvent le nombre de malades atteints de cancer. Plus de 350 millions de personnes dans le monde souffrent de ces pathologies. La journ\u00e9e Internationale des Maladies Rares (Rare Diseases Day)<\/strong> est organis\u00e9e chaque ann\u00e9e le dernier jour de f\u00e9vrier, dans plus de 90 pays. L\u2019objectif principal de cette journ\u00e9e est de sensibiliser sur les maladies rares et leur impact sur la vie des personnes concern\u00e9es. A cette occasion, l’ALLIANCE DES MALADIES RARES AU MAROC <\/strong>va organiser sa propre “Journ\u00e9e des Maladies Rares”, le 24 f\u00e9vrier 2024 \u00e0 Casablanca <\/strong>dans l’h\u00f4tel Marriot. <\/strong>Elle le fera en partenariat avec les laboratoires Sanofi et L\u2019Association Marocaine de Biologie M\u00e9dicale (AMBM). M. Aziz DAOUDA animera la journ\u00e9e, notamment lors des d\u00e9bats avec le public et la presse.<\/strong><\/p>\n\n\n\n UN PANORAMA TRES LARGE ET PARFOIS DEROUTANT DE MALADIES RARES<\/strong><\/p>\n\n\n\n Extr\u00eamement diverses – neuromusculaires, m\u00e9taboliques, infectieuses, immunes, canc\u00e9reuses \u2026-,\u00a080% de ces maladies ont une origine g\u00e9n\u00e9tique.<\/strong>\u00a0 3 maladies sur 4 se d\u00e9clenchent dans l\u2019enfance mais certaines attendent 30, 40 ou 50 ans avant de se d\u00e9clarer.\u00a0 Elles emp\u00eachent \u00a0de\u00a0: voir (r\u00e9tinites), respirer (mucoviscidose), r\u00e9sister aux infections (d\u00e9ficits immunitaires), coaguler normalement le sang (h\u00e9mophilie), \u00a0grandir et d\u00e9velopper une pubert\u00e9 normale (syndrome de Turner\u00a0: absence ou anomalie chez une fille d’un des 2 chromosomes sexuels f\u00e9minin X)\u2026 D\u2019autres provoquent\u00a0: un\u00a0vieillissement acc\u00e9l\u00e9r\u00e9 (prog\u00e9ria, 100 cas dans le monde)\u00a0; des fractures \u00e0 r\u00e9p\u00e9tition\u00a0(<\/strong>maladie des os de verre)\u00a0;<\/strong>\u00a0une transformation des muscles en os (maladie de l\u2019homme de pierre, 2\u00a0500 cas dans le monde)\u00a0; une d\u00e9marche incertaine, la m\u00e9moire h\u00e9sitante, des comportements parfois ”\u00a0inappropri\u00e9s par rapport aux convenances sociales” et des difficult\u00e9s \u00e0 contr\u00f4ler la vessie (hydroc\u00e9phalie \u00e0 pression normale\u00a0: accumulation du liquide c\u00e9phalo-rachidien dans le cerveau, apr\u00e8s 60 ans)\u00a0; une an\u00e9mie par anomalie de globules rouges (b\u00eata-thalass\u00e9mie)\u00a0; une scl\u00e9rose c\u00e9r\u00e9brale et une paralysie progressive de toutes les fonctions (leucodystrophie)\u00a0\u2026 ou encore des mouvements incontr\u00f4lables et\u00a0 un affaiblissement intellectuel allant jusqu\u2019\u00e0 la d\u00e9mence (maladie de Huntington).<\/p>\n\n\n\n Le parcours th\u00e9rapeutique est souvent chaotique <\/strong>pour les malades. Ils ont souvent des difficult\u00e9s \u00e0 obtenir le bon diagnostic d’o\u00f9 des retards parfois dramatiques \u00e0 \u00eatre prises en charge. Et pourtant, s\u2019il n’existe pas de traitement curatif pour la plupart d’entre de ces affections, des soins appropri\u00e9s peuvent permettre de \u00ab vivre avec une maladie rare <\/strong>\u00bb.<\/p>\n\n\n\n DES PRIORITES A METTRE EN \u0152UVRE AU MAROC<\/strong><\/p>\n\n\n\n Les personnes atteintes de maladies rares posent au Maroc d\u2019innombrables probl\u00e8mes notamment au niveau du diagnostic et de la prise en charge. Elles souffrent en outre d\u2019un manque d\u2019information, d\u2019absence de centres de r\u00e9f\u00e9rence et de comp\u00e9tence ainsi que de d\u00e9pistage n\u00e9onatal syst\u00e9matique pour tous les nouveau-n\u00e9s. Elles souffrent \u00e9galement d\u2019absence de couverture m\u00e9dicale universelle et de non disponibilit\u00e9 de certains m\u00e9dicaments, ce qui complique davantage leur prise en charge.<\/em><\/p>\n\n\n\n L\u2019Alliance des Maladies Rares au Maroc (AMRM), a trois REVENDICATIONS PRINCIPALES visant \u00e0 :<\/strong><\/p>\n\n\n\n \u2013 Donner rapidement le statut d\u2019affection de longue dur\u00e9e (ALD) \u00e0 un grand nombre de maladies rares et en particulier d\u2019abord aux plus couteuses ; cela garantirait ainsi une prise en charge et un remboursement syst\u00e9matiques des soins \u00e0 100 % de la base de r\u00e9f\u00e9rence s\u00e9curit\u00e9 sociale ; on rappellera que, pour le moment, nombre de patients sont confront\u00e9s \u00e0 des probl\u00e8mes de remboursement car ils ne peuvent b\u00e9n\u00e9ficier que d\u2019un remboursement d\u00e9rogatoire au cas par cas, devant \u00eatre renouvel\u00e9 continuellement et avec le risque d\u2019une suspension \u00e0 tout moment ;<\/p>\n\n\n\n \u2013 Mettre en place un statut de \u00ab m\u00e9dicament orphelin<\/strong> \u00bb pour les th\u00e9rapeutiques employ\u00e9es dans les maladies rares offrant notamment un acc\u00e8s plus rapide au march\u00e9 en raccourcissant les d\u00e9lais d\u2019autorisation de mise sur le march\u00e9 (AMM) ; il pourrait \u00eatre envisag\u00e9 aussi de les dispenser de certaines taxes et imp\u00f4ts et de leur garantir une exclusivit\u00e9 commerciale sur une certaine p\u00e9riode ; en contrepartie de ces avantages, les pouvoirs publics devraient pouvoir s\u2019attacher \u00e0 n\u00e9gocier des r\u00e9ductions de prix sur les m\u00e9dicaments les plus chers (certains sont d\u2019un montant de plusieurs millions de dirhams !) ;<\/p>\n\n\n\n \u2013\u00a0Instaurer un d\u00e9pistage n\u00e9onatal\u00a0syst\u00e9matique<\/strong> visant \u00e0 d\u00e9tecter des maladies rares s\u00e9v\u00e8res d\u2019origine g\u00e9n\u00e9tique, g\u00e9n\u00e9ralement chez les b\u00e9b\u00e9s\u00a0: il s\u2019agit notamment de la\u00a0ph\u00e9nylc\u00e9tonurie, l\u2019hypothyro\u00efdie cong\u00e9nitale, l\u2019hyperplasie cong\u00e9nitale des surr\u00e9nales, la\u00a0mucoviscidose et l\u2019h\u00e9moglobinopathie.<\/strong><\/p>\n\n\n
Une personne sur 20 est concern\u00e9e<\/strong>\u00a0soit pour le Maroc 3 million de patients atteints par une de ces pathologies. Ces maladies sont souvent chroniques, \u00e9volutives et en g\u00e9n\u00e9ral graves. Leur expression est extr\u00eamement diverse : neuromusculaires, m\u00e9taboliques, infectieuses, immunes, canc\u00e9reuses.<\/p>\n\n\n\n
![\"\"](\"https:\/\/zahratalmaghrib.com\/wp-content\/uploads\/2024\/02\/2-2.png\")
<\/a><\/figure>\n<\/div>